Neue Methode macht Gentherapie sicherer
LAUSANNE - Die Gentherapie ist eine hoffnungsvolle, aber auch riskante Behandlung genetischer Krankheiten. Dabei werden "gesunde" Gene in Körperzellen eingeschleust, um krankheitsauslösende Gene zu ersetzen. Lausanner Forscher zeigen nun einen Weg auf, um diesen Vorgang sicherer zu machen.
Erste Gentherapien gegen Krankheiten, die durch ein defektes Gen ausgelöst werden, sind bereits zugelassen - zum Beispiel Glybera gegen eine Bauchspeicheldrüsenerkrankung. Allerdings birgt die Methode stets die Gefahr, dass die in den Patienten eingeschleusten "reparierten" Stammzellen Tumore oder Blutkrebs auslösen.
Auswahlmethode entwickelt
Das Problem besteht darin, dass derzeit Stammzellen im Labor nicht besonders gut vermehrt werden können, wie die ETH Lausanne (EPFL) am Donnerstag in einer Mitteilung schrieb. Der gezüchtete Zellbestand setzt sich aus Zellen zusammen, die korrekt "repariert" wurden und solchen, bei denen dabei Fehler unterlaufen sind.
Nun haben Forschende der ETH Lausanne (EPFL) und den Waadtländer Unispitälern (CHUV) eine Auswahlmethode entwickelt, die mit grosser Präzision die korrekt "reparierten" Zellen identifizieren kann. Sie berichten darüber im Fachjournal "EMBO Molecular Medicine".
Das Team um Yann Barrandon nennt sie die "sichere Klon-Strategie". Die Strategie könne leicht durchgeführt werden, bevor die Zellen in den Patienten zurücktransplantiert werden. Sie besteht aus einer Kombination diverser Qualitätskontroll-Tests, wie sie in der Biotechnologie verwendet werden, wenn medizinische Proteine aus gentechnisch veränderten Säugetierzellen gewonnen werden.
"Schmetterlingskinder"
Diese Strategie haben die Forscher an Zellen eines vierjährigen Kindes getestet, das an einer ernsthaften genetisch bedingten Hautkrankheit leidet. Von Epidermolysis bullosa betroffene Kinder werden auch "Schmetterlingskinder" genannt, weil ihre Haut so empfindlich ist wie Schmetterlingsflügel. Es gibt ausser der Versorgung der Wunden und Narben keine Therapie.
Die Zellen des Kindes wurden isoliert, mit einem fremden, gut nachweisbaren Gen versehen und dann mit der "sicheren Klon-Strategie" selektioniert. Um zu sehen, ob diese Zellen Tumoren auslösen, implantierten die Forschenden diese in Mäuse. Nach über 100 Tagen waren keine Tumore aufgetreten.
"Dies ist erst eine Machbarkeitsstudie", erklärte Barrandon laut der Mitteilung. Damit wird geprüft, ob das Konzept überhaupt funktioniert. Der nächste Schritt sei es, diese Methode an Patienten zu testen. Das Team sei derzeit daran, eine klinische Pilotstudie vorzubereiten.
Quelle: SDA - 09.04.2015
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