US-Zulassung für Novartis-Gen-Therapie gegen Muskelkrankheit SMA - Rekordpreis von 2,125 Millionen Dollar


BASEL / NEW YORK - Der Basler Pharmakonzern Novartis hat in den USA die Zulassung für eine Gen-Therapie erhalten, bei der die Einmaldosis einen Rekordpreis von 2,125 Millionen Dollar kosten soll.

Die Behörde FDA genehmigte am Freitag den Einsatz der Therapie Zolgensma bei Kindern unter zwei Jahren zur Behandlung der seltenen Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (SMA). Diese führt zu einer fortschreitenden Verkümmerung der Muskeln und zu einem frühen Tod oder zu lebenslanger Behinderung.

Zunächst waren die hohen Kosten auf Widerstand gestossen. Doch Novartis argumentierte, die Einmalanwendung rette das Leben von Patienten, die andernfalls auf Langzeitbehandlungen mit Kosten von mehreren Hunderttausend Dollar pro Jahr angewiesen wären.

Derzeit wird die Krankheit mit dem Mittel Spinraza des US-Biotechnologieunternehmen Biogen behandelt. Diese Arznei, die alle vier Monate verabreicht werden muss, schlägt im ersten Behandlungsjahr mit 750'000 Dollar zu Buche und in der Folge mit 375'000 Dollar pro Jahr.

Novartis hatte für das nun in den USA genehmigte Mittel zuletzt eine Preisspanne von 1,5 bis fünf Millionen Dollar in den Raum gestellt. Zolgensma gehört zum Repertoire von Novartis, seit der Basler Konzern 2018 das Chicagoer Unternehmen AveXis für 8,7 Milliarden Dollar kaufte. Novartis rechnet noch in diesem Jahr mit einer Genehmigung auch in Europa und Japan.

Quelle: SDA / Keystone - 24.05.2019, Copyrights Bilder: Adobe Stock

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